La FDA aprueba Trikafta para niños de 6 a 11 años con ciertas mutaciones

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos ha aprobado el uso de Trikafta ® (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) para los niños con fibrosis quística edades de 6 a 11 que tienen al menos una copia de la mutación F508del. Con esta aprobación, aproximadamente 1,500 niños podrán probar un modulador CFTR por primera vez.

«Esta aprobación es una noticia maravillosa para nuestra comunidad, especialmente para las familias de los niños pequeños con FQ que ahora pueden beneficiarse de un modulador por primera vez«, dice Michael P. Boyle, MD, presidente y director ejecutivo de la Cystic Fibrosis Foundation. “Hemos visto el efecto transformador que Trikafta puede tener en niños mayores y adultos, y estamos entusiasmados con la perspectiva de que este medicamento pueda retardar o prevenir la progresión de la enfermedad a una edad temprana y evitar las complicaciones más comunes de la FQ.»

Moduladores CFTR altamente efectivos, como Trikafta, tienen un efecto transformador en la salud y el bienestar de muchas personas con FQ. Por ejemplo, los estudios han demostrado que algunos niños pequeños que toman Kalydeco ® (ivacaftor) han tenido su función pancreática restaurado. Esta es una de las razones por las que es importante comenzar a utilizar moduladores CFTR a una edad temprana.

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