La potencial terapia ya tiene esa designación en EE.UU.
La Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a KB407, la potencial terapia inhalada de Krystal Biotech para la Fibrosis Quística (FQ).
El estatus de medicamento huérfano tiene como objetivo fomentar el desarrollo de terapias para enfermedades raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes, a través de una serie de beneficios, como 10 años de exclusividad en el mercado después de la aprobación.
La FQ es causada por mutaciones en el gen CFTR , lo que da como resultado una proteína CFTR con la forma incorrecta o la falta total de esta proteína. El CFTR normalmente controla el flujo de agua y iones de cloruro dentro y fuera de las células, pero cuando el gen CFTR muta, conduce a la producción excesiva de moco espeso en varios órganos, como los pulmones.
La KB407 es una terapia génica de FQ de dosis repetidas que utiliza una versión modificada del virus del herpes simple 1 (HSV-1) para administrar dos copias sanas del gen CFTR a las células de las vías respiratorias. La terapia tiene como objetivo restaurar el flujo de iones y agua dentro y fuera de las células pulmonares, independientemente del tipo de mutación CFTR que tengan los pacientes (se han descrito más de 2000 mutaciones).
En estudios en animales, KB407 se administró con éxito a los pulmones por inhalación con la ayuda de un nebulizador. Además, promovió la producción de proteína CFTR normal en células pulmonares, así como en organoides derivados de pacientes: «miniórganos» 3D que imitan mejor el tejido enfermo.
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