Terapia potentzial honek badu izendapen hori AEBetan.

Europako Batzordeak (EB) “Orphan” medikamentu izendatu du KB407, Fibrosi Kistikoaren aurkako Krystal Biotech-en terapia potentzial inhalatuari.

“Orphan” medikamentu estatusaren helburua gaixotasun arraroentzako terapien garapena sustatzea da. Onespenaren ondoren merkatuan 10 urteko esklusibotasuna bezalako onurak ekartzen ditu.

Fibrosi Kistikoa CFTR genean gertatzen diren mutazioek eragiten dute. Mutazio honek CFTR proteina forma okerrean eratzea edo proteina honen erabateko falta dakar. CFTR-ak uraren eta kloruro-ioien fluxua kontrolatzen du zelulen barruan eta kanpoan, baina CFTR genaren mutazioak gehiegizko muki lodiaren ekoizpena eragiten du.

KB407a dosi errepikatuko FKaren terapia genikoa da. CFTRren bi kopia osasuntsu arnasbideetako zelulei helarazteko, herpes sinplearen birusaren (HSV-1) bertsio aldatua erabiltzen du. Terapiaren helburua, ioien eta uraren fluxua biriketako zeluletan eta hauetatik kanpo berezartzea da, pazienteek duten CFTR mutazio mota edozein dela ere (2000 mutazio baino gehiago deskribatu dira).

Animalietan egindako ikerketetan, KB407 birikei inhalazio bidez helarazi zitzaien, nebulizatzaile baten laguntzarekin.  Honek ere, biriketako zeluletan CFTR proteina normalaren ekoizpena sustatu zuen, baita pazienteetatik eratorritako organoideetan ere: 3D miniorganoak, ehun gaixoa hobeto imitatzen dutenak.

Jatorrizko albistea

Beste albisteak: Pseudomonasei aurre egiteko inhalatutako antibiotikoak segurtasuna erakusten du aurretiko saiakuntzan