Investigadores exploran Trikafta en pacientes más jóvenes

Investigadores del Children’s Hospital Colorado Breathing Institute están participando en cuatro nuevos estudios para evaluar el impacto a largo plazo de Trikafta (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor) en personas con fibrosis quística (FQ) de 6 años, bebes y niños menores de 6 años. Estos estudios también se centran en encontrar tratamientos alternativos.

Trikafta, aprobado por primera vez en los EE. UU en 2019, anteriormente se limitaba a pacientes de 12 años o más que tenían al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), el defecto genético más común que causa la FQ, observado en aproximadamente 90% de los casos.

El equipo, dirigido por Edith Zemanick, MD, neumóloga pediátrica, se unió a un ensayo clínico de fase 3 ( NCT03691779 ) que apoyó la expansión recientemente aprobada de la terapia de combinación triple, comercializada por Vertex Pharmaceuticals , en niños con FQ de tan solo 6 años. .

«Cuando se aprobó TRIKAFTA en 2019, se convirtió en el tratamiento para la FQ más eficaz hasta la fecha, ayudando sustancialmente a aproximadamente el 90% de las personas que viven con FQ», dijo Zemanick en un comunicado de prensa . “Debido a las mejoras inmediatas y sólidas observadas en pacientes de 12 años o más, queríamos evaluar rápidamente si este tratamiento sería seguro y eficaz para los pacientes más jóvenes.

«Hasta ahora», agregó, «había una necesidad insatisfecha de obtener el tratamiento más eficaz para la FQ en los niños más pequeños a fin de prevenir las complicaciones relacionadas con la FQ que se sabe que comienzan temprano en la infancia».

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