Sendagaien Europako Agentziaren (EMA) Giza Erabilerarako Sendagaien Batzordeak (CHMP) iritzi positiboa eman du Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) sendagaiaren indikazioa zabaltzeko, ivacaftor-ekin batera, (FK) Fibrosi Kistikoa duten 2 urtetik gorako pertsonak tratatzeko, CFTR genean gutxienez I. motakoa ez den mutazio batekin.

Indikazioa zabalduz gero, terapia modulatzaile horiei erantzun diezaieketen (FK) Fibrosi Kistikoa duten pertsona guztiak tratatuko dira; horrek esan nahi, du Europar Batasunean fibrosi kistikoa duten pertsonen % 95-97 inguruk jaso ditzaketela. Hau da, gaur egun baino % 15-17 pertsona gehiago daudela. FK duten gainerako pertsonek ez diete terapia modulatzaileei erantzuten, I. klaseko bi mutazio dituztelako, CFTR proteina sortzen ez dutenak.

CHMP-k ikerketa klinikoen eta in vitro (laborategikoen) eraginkortasun- eta segurtasun-datuen ebaluazioan oinarritu zuen bere gomendioa, baita plazeboarekin kontrolatutako ausazko saiakuntza batean, azterketa ireki batean, Estatu Batuetako Fibrosi Kistikoaren Fundazioak mundu errealean egindako ebidentzia-azterketa baten datuetan eta Frantziako erabilera errukiorreko programa baten bidez lortutako datu bibliografikoetan ere.

EMAk emandako iritzi positibo hori Europako Batzordeari bidaliko zaio orain, Europar Batasun osoan merkaturatzeko baimenari buruzko erabakia har dezan. Merkaturatzeko baimena eman ondoren, geroko finantzaketa-prozedura gauzatuko da, eta Vertex laborategiak Kaftrio indikazio berri hori herrialde bakoitzeko osasun-sistema nazionalean sartzea eskatu ahal izango du.

Fosca De Iorio Vertex-eko gai medikoen nazioarteko presidenteordeak adierazi duenez, “onartzen bada, Europa osoan milaka paziente gehiago izango dira CFTR modulatzaile batentzat hautagarriak, eta horrek, inoiz baino gehiago hurbiltzen gaitu gaixotasunaren azpiko kausa tratatzen duten tratamenduak FK duten pertsona guztiei helarazteko helburura”.

Gaur egun, Espainian, Kaftrio medikamentua, ivacaftor-ekin konbinatuta, onartuta dago fibrosi kistikoa duten pertsonen tratamendurako, 2 urtetik aurrera, gutxienez CFTR geneko F508del mutazioaren kopia batekin.