Tratamenduak entzima pankreatikoak ordezkatzeko terapia bertan behera uztea ahalbidetu zien emakumeei

Kaftrio bidezko tratamenduak (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) Fibrosi Kistikoa (FK) zuten bi emakumeren funtzio pankreatikoa hobetu zuen, eta entzima pankreatikoak (PERT) ordezkatzeko terapia bertan behera uztea ahalbidetu zien.

Journal of Cystic Fibrosis aldizkarian argitaratu zen azterlan hau: “Genotipoa duten bi helduk (F508del/3849+10 kb C–T) funtzio pankreatiko exokrinoa berreskuratzen dute, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor bidezko tratamenduaren ondoren”.

FKa CFTR geneko mutazioen bidez sortzen da. Gene horrek CFTR (zelula-mintzean zehar kloruro-fluxua kontrolatzen duen proteina) sortzeko jarraibideak ematen ditu. CFTR proteina akastun edo falta batek muki lodia metatzen du biriketan eta pankrean, eta horrek kalte egiten dio bere funtzioari.

Gutxiegitasun pankreatiko exokrinoa FQren sintoma komuna da

EPIa, FKren sintoma arrunta, mantenugaiak deskonposatzeko pankreako entzimen askapen eskasagatik bereizten da. PERT-ek mantenugaiak xurgatzen laguntzeko eta pisu osasuntsua izateko falta diren entzimak ematen ditu.

CFTR modulatzaileak, hala nola Kaftrio, CFTR proteinaren funtzionaltasuna hobetzeko diseinatuta daude, sintomak arinduz eta gaixotasunaren progresioa atzeratuz.

“CFTR modulatzailea erabili ondoren, FKan sintoma gastrointestinalen maiztasuna eta larritasuna zertxobait hobetu zirela jakinarazi zen, baina orain arte ez da frogatu [CFTR modulatzaileek] helduen funtzio pankreatiko exokrinoari eragiten diotela”, esan zuten ikertzaileek.

Txostenean, FK eta F508del/3849+10kbC–T mutazioak dituzten bi emakume helduen kasuak deskribatzen dira. Horiek funtzio pankreatikoa hobetu zuten Kaftriorekin tratamendua hasi ondoren.

Hala ere, “ikerketa gehiago egin behar dira [Kaftrioarekin] tratamenduak pazienteen populazio horretan funtzio pankreatiko exokrinoan duen eragina zehazteko”, gehitu zuten.

Jatorrizko albistea